Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens: ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – Erstfassung der Anlage VI – Exagamglogen autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung

Der G-BA hat die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der ATMP-Qualitäts-Richtlinie beschlossen, um Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Exagamglogen autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung festzulegen.

Hauptinhalt und Ziel: Das Ziel ist die Sicherstellung der Qualität bei der Anwendung des neuartigen Gentherapeutikums Exagamglogen autotemcel. Es werden detaillierte Anforderungen an Behandlungseinrichtungen, ärztliches und pflegerisches Personal, Infrastruktur, Indikationsstellung, Patientenaufklärung, Registerteilnahme und Nachsorge definiert.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit Beta-Thalassämie (D56.1) und Sichelzellerkrankung (D57.0), die mit Exagamglogen autotemcel behandelt werden. Dies umfasst sowohl erwachsene als auch pädiatrische Patienten.

Wichtige Änderungen: Die Richtlinie wird um eine neue Anlage VI erweitert, die spezifische Qualitätsanforderungen für Exagamglogen autotemcel festlegt. Dazu gehören Mindestanforderungen an die Erfahrung der Behandlungseinrichtungen (mind. 10 allogene Transplantationen bei beiden Krankheitsbildern in den letzten 5 Jahren), Qualifikationen des ärztlichen und pflegerischen Personals, Verfügbarkeit von Fachdisziplinen (z.B. Radiologie, Labormedizin), SOPs für Überwachung und Komplikationsmanagement, Schulung des Personals, eine obligatorische Nachsorge über mindestens 15 Jahre und die Teilnahme an geeigneten Registern.

Der G-BA leitet ein Stellungnahmeverfahren zur Änderung der ATMP-QS-RL ein, um Qualitätsanforderungen für die Anwendung des Gentherapeutikums Exagamglogen autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung festzulegen.

Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit diesen seltenen, schweren Bluterkrankungen, für die Exagamglogen autotemcel eine neue Behandlungsoption darstellt.

Wichtige Änderungen umfassen detaillierte Vorgaben zur Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität in Behandlungseinrichtungen, Anforderungen an ärztliches und pflegerisches Personal, die Indikationsstellung, Patientenaufklärung, Infrastruktur, Registerteilnahme und eine langfristige Nachsorge von bis zu 15 Jahren.