Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und IX: Blutgerinnungsfaktor VIII, rekombinant, Gruppe 1, in Stufe 2

Der G-BA-Beschluss vom 2. Oktober 2024 ändert die Arzneimittel-Richtlinie. Hauptziel ist die Aufnahme des neuen Wirkstoffs Efanesoctocog alfa in die Nutzenbewertung und die Festbetragsgruppe für rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII.

Betroffen sind Patienten mit Hämophilie, die rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII benötigen.

Wichtige Änderungen sind:

1. Kein belegter Zusatznutzen: Für Efanesoctocog alfa wurde kein medizinischer Zusatznutzen gegenüber anderen Wirkstoffen der Festbetragsgruppe festgestellt.
2. Aufnahme in Festbetragsgruppe: Efanesoctocog alfa wird in die Festbetragsgruppe "Blutgerinnungsfaktor VIII, rekombinant, Gruppe 1" in Stufe 2 aufgenommen, was Auswirkungen auf die Erstattungsfähigkeit haben kann.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss des G-BA vom 2. Oktober 2024 zielt darauf ab, den neuen Wirkstoff Efanesoctocog alfa (Handelsname Altuvoct®) in die bestehende Festbetragsgruppe "Blutgerinnungsfaktor VIII, rekombinant, Gruppe 1" einzugruppieren. Dies geschieht, weil der pharmazeutische Unternehmer kein Dossier zur Nutzenbewertung eingereicht hat, wodurch ein Zusatznutzen als nicht belegt gilt.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel), die mit rekombinanten Blutgerinnungsfaktoren VIII behandelt werden. Die Leistung ist die Prophylaxe und Therapie von Blutungen.

Wichtige Änderungen: Die wichtigste Änderung ist die Aufnahme von Efanesoctocog alfa in die Festbetragsgruppe, was bedeutet, dass für dieses Arzneimittel kein medizinischer Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt wurde. Dies führt zu einer Preisfestsetzung innerhalb der bestehenden Gruppe, basierend auf pharmakologisch-therapeutischer Vergleichbarkeit mit anderen rekombinanten Faktor-VIII-Präparaten. Therapiemöglichkeiten werden dadurch nicht eingeschränkt, da weiterhin medizinisch notwendige Alternativen zur Verfügung stehen.