Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Luspatercept (Neues Anwendungsgebiet: Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, nicht vorbehandelt, sowie ohne Ringsideroblasten, vorbehandelt)

Der G-BA hat am 17. Oktober 2024 die Arzneimittel-Richtlinie bezüglich Luspatercept geändert. Ziel ist die Nutzenbewertung für neue Anwendungsgebiete bei erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von Myelodysplastischen Syndromen (MDS).

Betroffene Patientengruppen:

1. Patienten mit MDS, die bisher keine Erythropoetin-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind.
2. Patienten mit MDS ohne Ringsideroblasten, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind.

Wichtige Änderungen:

• Für die erste Patientengruppe wird ein geringer Zusatznutzen von Luspatercept gegenüber der Vergleichstherapie (Erythropoetin, Transfusionen, Lenalidomid) festgestellt, insbesondere hinsichtlich der Transfusionsfreiheit.
• Für die zweite Patientengruppe ist kein Zusatznutzen belegt, da keine ausreichenden Daten vorliegen.
• Die Behandlung mit Luspatercept erfordert eine spezialisierte Facharztbetreuung und muss bei Schwangerschaft oder fehlendem Ansprechen abgebrochen werden.

Der G-BA hat eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie bezüglich Luspatercept (Reblozyl) beschlossen, um dessen Zusatznutzen für neue Anwendungsgebiete zu bewerten. Das Medikament ist für Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit niedrigem bis intermediärem Risiko zugelassen.

Wichtige Änderungen:

• Patientengruppen: Die Bewertung unterscheidet zwischen Patienten, die noch keine Erythropoetin-basierte Therapie erhalten haben (Gruppe a1) und solchen, die darauf nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind (Gruppe a2).
• Zusatznutzen: Für Gruppe a1 (ESA-naiv) wurde ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Luspatercept gegenüber Epoetin alfa festgestellt, basierend auf einer signifikanten Verbesserung der Transfusionsfreiheit über 24 Wochen. Für Gruppe a2 (ESA-vorbehandelt) konnte kein Zusatznutzen belegt werden, da keine geeigneten Studiendaten vorlagen.
• Vergleichstherapie: Die zweckmäßige Vergleichstherapie ist eine patientenindividuelle Behandlung, die Erythropoetin alfa (bei sEPO < 200 U/L), bedarfsgerechte Transfusionen mit Chelattherapie und Lenalidomid (bei Del(5q)-Mutation) umfassen kann.