Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegcetacoplan (Neues Anwendungsgebiet: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, nicht vorbehandelte Patienten)

Der G-BA-Beschluss vom 22. November 2024 betrifft die Nutzenbewertung des Arzneimittels Pegcetacoplan (Handelsname: Aspaveli) für ein neues Anwendungsgebiet.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung von Pegcetacoplan für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit hämolytischer Anämie, die noch keine vorherige Therapie mit einem Komplementinhibitor erhalten haben. Ziel ist es, den Zusatznutzen dieses Orphan-Arzneimittels zu bewerten und die Anforderungen an dessen qualitätsgesicherte Anwendung festzulegen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit PNH und hämolytischer Anämie, die bisher nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden. Die Leistung ist die Monotherapie mit Pegcetacoplan.

Wichtige Änderungen: Für Pegcetacoplan wird ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt, obwohl der medizinische Zusatznutzen aufgrund des Orphan-Drug-Status als belegt gilt. Es werden Anforderungen an die qualitätsgesicherte Anwendung festgelegt, einschließlich der Berücksichtigung der Fachinformation und der Durchführung der Behandlung durch erfahrene Fachärzte. Schulungsmaterial und eine Patientenkarte zur Risikominimierung (insbesondere Infektionen mit bekapselten Bakterien) müssen bereitgestellt werden. Die jährlichen Therapiekosten werden mit 376.581,28 € pro Patient angegeben. Eine Kombinationstherapie mit anderen neuen Wirkstoffen ist nicht vorgesehen, da Pegcetacoplan als Monotherapie zugelassen ist.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des Arzneimittels Pegcetacoplan (Aspaveli) für ein neues Anwendungsgebiet bei nicht vorbehandelten Patienten mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Ziel ist es, das Ausmaß des Zusatznutzens im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie festzulegen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit PNH und hämolytischer Anämie, die noch keine Therapie mit einem Komplementinhibitor erhalten haben.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt fest, dass aufgrund erheblicher Unsicherheiten und Limitationen im Studiendesign (frühes Crossover, nicht repräsentativer Komparator, Übertragbarkeit auf deutschen Kontext) der Zusatznutzen von Pegcetacoplan als nicht quantifizierbar eingestuft wird. Es gibt lediglich einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Eine Benennung von Kombinationspartnern entfällt, da Pegcetacoplan als Monotherapie zugelassen ist.