Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Danicopan (Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie mit residualer hämolytischer Anämie, Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab) – Kombinationstherapie

Der G-BA hat beschlossen, Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab für erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und residualer hämolytischer Anämie in die Arzneimittel-Richtlinie aufzunehmen.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss regelt die Nutzenbewertung und Aufnahme des neuen Wirkstoffs Danicopan in die Arzneimittel-Richtlinie, um die Versorgung von PNH-Patienten zu verbessern.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Erwachsene Patienten mit PNH, die trotz bestehender Therapie mit Ravulizumab oder Eculizumab noch eine residuale hämolytische Anämie aufweisen.

Wichtige Änderungen:

• Aufnahme von Danicopan: Der Wirkstoff Danicopan wird als Zusatztherapie in die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie aufgenommen.
• Zusatznutzen: Aufgrund der Zulassung als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) gilt ein medizinischer Zusatznutzen als belegt, das Ausmaß wird jedoch als "nicht quantifizierbar" eingestuft, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
• Kombinationstherapie: Ravulizumab wird als Arzneimittel benannt, das in Kombination mit Danicopan eingesetzt werden kann, um den Kombinationsabschlag nach § 130e SGB V umzusetzen.
• Qualitätsgesicherte Anwendung: Die Behandlung soll nur durch Fachärzte mit Erfahrung in hämatologischen Erkrankungen erfolgen, unter Berücksichtigung der Fachinformation.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des neuen Orphan Drugs Danicopan (Voydeya) als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und residualer hämolytischer Anämie.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Erwachsene PNH-Patienten mit residualer hämolytischer Anämie, die bereits mit Ravulizumab oder Eculizumab behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Es wird ein "nicht quantifizierbarer Zusatznutzen" festgestellt, da die vorliegenden Studiendaten (insbesondere die kurze Studiendauer von 12 Wochen und Unsicherheiten durch vorzeitigen Studienabbruch) keine belastbare Quantifizierung des Zusatznutzens zulassen. Die Aussagekraft der Nachweise wird als "Anhaltspunkt" eingestuft. Die Therapiekosten und Patientenzahlen wurden ebenfalls bewertet.