Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einstellung eines Beratungsverfahrens – Marstacimab (Hämophilie A und B) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Der G-BA hat am 5. Dezember 2024 beschlossen, das Beratungsverfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertung für den Wirkstoff Marstacimab einzustellen. Dies betrifft die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (ohne Faktor-VIII-Inhibitoren) oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (ohne Faktor-IX-Inhibitoren). Die Einstellung bedeutet, dass für Marstacimab in diesen Indikationen keine anwendungsbegleitende Datenerhebung vom G-BA gefordert wird.

Der G-BA stellt das Beratungsverfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung für das Arzneimittel Marstacimab (zur Behandlung von Hämophilie A und B) ein.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hatte ursprünglich ein Verfahren eingeleitet, um vom pharmazeutischen Unternehmer anwendungsbegleitende Datenerhebungen und Auswertungen für Marstacimab zu fordern. Dies sollte der Nutzenbewertung dienen, da Marstacimab als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) eingestuft war.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren, die mit Marstacimab behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Orphan Designation für Marstacimab zurückgenommen. Da Marstacimab nun nicht mehr als Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen ist und auch keine bedingte oder außergewöhnliche Zulassung vorliegt, sind die gesetzlichen Voraussetzungen für die Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung durch den G-BA nicht mehr erfüllt. Daher wurde das Verfahren eingestellt.