Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tofersen (Amyotrophe Lateralsklerose (ALS))

Der G-BA hat beschlossen, den Wirkstoff Tofersen in die Arzneimittel-Richtlinie aufzunehmen. Das Medikament ist für Erwachsene mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) zugelassen, die durch eine spezifische SOD1-Genmutation verursacht wird. Obwohl Tofersen als Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen ist, konnte der G-BA aufgrund der wissenschaftlichen Datenlage keinen quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf 354.646,24 € pro Patient.

Der G-BA hat den Zusatznutzen des Arzneimittels Tofersen (Qalsody) zur Behandlung von Erwachsenen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und SOD1-Mutation bewertet. Obwohl Tofersen als Orphan Drug zugelassen ist und somit ein Zusatznutzen als belegt gilt, konnte das Ausmaß dieses Zusatznutzens aufgrund methodischer Limitationen der vorgelegten Studien nicht quantifiziert werden. Es wird lediglich ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" festgestellt. Wichtige Änderungen betreffen die Bewertungsmethodik für Orphan Drugs, die nun stärker auf die Quantifizierung des Zusatznutzens fokussiert, und die Feststellung, dass keine Kombinationspartner benannt werden können.