Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie)

Der G-BA-Beschluss vom 19. Dezember 2024 ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie um den Wirkstoff Iptacopan zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) bei Erwachsenen mit hämolytischer Anämie.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Iptacopan als Monotherapie für therapienaive und vorbehandelte PNH-Patienten. Ziel ist die Aufnahme des Wirkstoffs in die Anlage XII der AM-RL, um die Erstattungsfähigkeit im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung zu regeln.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit PNH und hämolytischer Anämie. Iptacopan wird als Monotherapie angewendet.

Wichtige Änderungen: Für beide Patientengruppen (therapienaiv und vorbehandelt) wird ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf 460.509,81 € pro Patient. Die Behandlung soll nur durch erfahrene Fachärzte erfolgen, und es sind zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung (Schulungsmaterial, Patientenkarte) vorgesehen.

Der G-BA hat den Zusatznutzen des Orphan Drugs Iptacopan (Fabhalta) zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) bei Erwachsenen mit hämolytischer Anämie bewertet.

Hauptinhalt und Ziel: Bewertung des Zusatznutzens von Iptacopan als Monotherapie für therapienaive und vorbehandelte erwachsene PNH-Patienten mit hämolytischer Anämie. Ziel ist die Festlegung des Ausmaßes des Zusatznutzens und der Aussagekraft der Nachweise gemäß § 35a SGB V.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen:

• Therapienaive Erwachsene mit PNH und hämolytischer Anämie: Für diese Gruppe wird ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage (einarmige Studie APPOINT-PNH und ein als nicht valide bewerteter indirekter Vergleich) keine Quantifizierung zulässt.
• Vorbehandelte Erwachsene mit PNH und hämolytischer Anämie: Auch hier wird ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" festgestellt. Obwohl die Studie APPLY-PNH Vorteile bei Transfusionsfreiheit, Fatigue und allgemeinem Gesundheitszustand sowie der Lebensqualität zeigte, ist die Übertragbarkeit auf den deutschen Versorgungsstandard aufgrund der Vergleichstherapie (Fortführung von C5-Inhibitoren, die nicht immer dem aktuellen Standard entsprechen) eingeschränkt.

Wichtige Änderungen:

• Der G-BA stuft den Zusatznutzen von Iptacopan für beide Patientengruppen als nicht quantifizierbar ein, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine präzise Quantifizierung nicht zulässt und die Aussagekraft der Nachweise als "Anhaltspunkt" bewertet wird.
• Es erfolgt keine Benennung von Arzneimitteln für eine Kombinationstherapie, da Iptacopan als Monotherapie zugelassen ist.
• Die Therapiekosten wurden basierend auf der Lauer-Taxe und Fachinformationen berechnet, wobei für eine Jahresbehandlung von 365 Tagen ausgegangen wird.
• Es werden Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung festgelegt, die die Berücksichtigung der Fachinformation, die Behandlung durch erfahrene Fachärzte und die Bereitstellung von Schulungsmaterialien und Patientenpässen umfassen.