Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Anlage XII um den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit. Da für eine abschließende Nutzenbewertung noch Daten fehlen, fordert der G-BA gemäß § 35a Abs. 3b SGB V eine anwendungsbegleitende Datenerhebung sowie entsprechende Auswertungen vom pharmazeutischen Unternehmer.

Das Kernergebnis des Beschlusses umfasst folgende Punkte:

• Gegenstand: Der Wirkstoff wird in Anlage XII aufgenommen, wobei die Verpflichtung zur Datenerhebung für Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit und rezidivierenden vasookklusiven Krisen festgelegt wird.
• Methodik: Gefordert wird ein nicht-randomisierter, prospektiver Vergleich (vorzugsweise als Registerstudie) von Exagamglogen Autotemcel mit einer patientenindividuellen Vergleichstherapie (z. B. Hydroxycarbamid oder Stammzelltransplantation).
• Umfang und Dauer: Die Datenerhebung muss eine Stichprobengröße von mindestens 100 Patienten umfassen und eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 3 Jahren pro Patient vorsehen.
• Fristen: Der pharmazeutische Unternehmer muss innerhalb von 5 Monaten ein Studienprotokoll vorlegen; die finalen Auswertungen für eine erneute Nutzenbewertung sind spätestens 6 Jahre nach Inkrafttreten des Beschlusses einzureichen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:

Der G-BA fordert für die Gentherapie Exagamglogen Autotemcel (Casgevy) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung, da die bisherigen einarmigen Zulassungsstudien keine ausreichenden Belege für den langfristigen Zusatznutzen gegenüber bestehenden Therapien liefern. Betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit, für die kein verwandter HLA-kompatibler Stammzellspender verfügbar ist. Der pharmazeutische Unternehmer wird verpflichtet, vergleichende Daten (vorzugsweise über das GPOH-Register) zu Mortalität, Morbidität und Lebensqualität zu erheben und spätestens nach sechs Jahren eine Auswertung für eine erneute Nutzenbewertung vorzulegen.