Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung

Der G-BA hat am 7. November 2024 eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie bezüglich des Wirkstoffs Exagamglogen Autotemcel beschlossen. Diese Änderung betrifft die anwendungsbegleitende Datenerhebung und Auswertung für Patienten mit Sichelzellkrankheit. Die wichtigste Änderung ist die Streichung von "Voxelotor" als Vergleichswirkstoff (Comparator) im PICO-Schema. Der Beschluss tritt mit dem erstmaligen Inverkehrbringen von Exagamglogen Autotemcel in Kraft.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA ändert einen früheren Beschluss zur Nutzenbewertung von Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit). Ziel ist es, den Wirkstoff Voxelotor aus der Liste der Vergleichstherapien (Komparatoren) für die anwendungsbegleitende Datenerhebung zu streichen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Sichelzellkrankheit, die mit Exagamglogen Autotemcel behandelt werden. Die Änderung betrifft die Vergleichstherapien, die im Rahmen der Datenerhebung herangezogen werden.

Wichtige Änderungen: Die wichtigste Änderung ist die Streichung von Voxelotor als Komparator. Dies geschieht aufgrund der Aussetzung der Zulassung von Voxelotor durch die EU-Kommission wegen Sicherheitsbedenken (Zunahme vasookklusiver Krisen und Todesfälle), die das Nutzen-Risiko-Verhältnis negativ beeinflussen. Die Streichung hat keinen Einfluss auf die Fallzahlschätzung der Datenerhebung.