Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Entrectinib (Neues Anwendungsgebiet: Solide Tumore, Neurotrophe Tyrosin-Rezeptor-Kinase (NTRK)-Genfusion, histologieunabhängig, > 1 Monat bis < 12 Jahre)

Der G-BA-Beschluss vom 6. Februar 2025 erweitert die Arzneimittel-Richtlinie bezüglich des Wirkstoffs Entrectinib (Handelsname Rozlytrek) für ein neues Anwendungsgebiet.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Entrectinib als Monotherapie für pädiatrische Patienten (1 Monat bis 12 Jahre) mit soliden Tumoren, die eine NTRK-Genfusion aufweisen und für die keine zufriedenstellenden Therapieoptionen außer Larotrectinib zur Verfügung stehen. Ziel ist die Aufnahme dieser Indikation in die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind pädiatrische Patienten im Alter von 1 Monat bis 12 Jahren mit lokal fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren mit NTRK-Genfusion, die noch keinen NTRK-Inhibitor erhalten haben und für die andere Therapieoptionen unzureichend sind.

Wichtige Änderungen: Für diese spezifische Patientengruppe wurde kein Zusatznutzen von Entrectinib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Larotrectinib, Best-Supportive-Care, chirurgische Resektion) festgestellt. Die Behandlung soll nur durch erfahrene Fachärzte für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie erfolgen, und das Vorhandensein der NTRK-Genfusion muss durch einen validierten Test bestätigt werden.

Der G-BA hat Entrectinib (Rozlytrek) für ein neues Anwendungsgebiet bei pädiatrischen Patienten (1 Monat bis 12 Jahre) mit soliden Tumoren und NTRK-Genfusion bewertet, bei denen keine zufriedenstellenden Therapieoptionen bestehen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie aus Larotrectinib, Best-Supportive-Care und chirurgischer Resektion festgelegt. Da keine geeigneten Studiendaten für einen Vergleich mit dieser Therapie vorlagen, konnte kein Zusatznutzen von Entrectinib belegt werden. Die Anwendung ist auf spezialisierte Kinder- und Jugendmediziner beschränkt und erfordert den Nachweis einer NTRK-Genfusion.