Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Maralixibat (Neues Anwendungsgebiet: progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), ≥ 3 Monate)

Der G-BA-Beschluss vom 6. Februar 2025 erweitert die Nutzenbewertung des Arzneimittels Maralixibat (Livmarli) für ein neues Anwendungsgebiet: die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten ab 3 Monaten.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Maralixibat für dieses neue Anwendungsgebiet. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Abs. 1 S. 11 SGB V als belegt. Der G-BA stellt jedoch fest, dass die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung des Zusatznutzens nicht zulässt, und spricht von einem "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen".

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 3 Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC).

Wichtige Änderungen: Die wichtigste Änderung ist die Erweiterung der Nutzenbewertung von Maralixibat auf das neue Anwendungsgebiet PFIC bei Patienten ab 3 Monaten. Obwohl ein Zusatznutzen aufgrund des Orphan-Drug-Status angenommen wird, kann dieser nicht quantifiziert werden. Es werden Vorteile bei Pruritus, Körpergewicht und Fatigue festgestellt, aber auch ein Nachteil bei Diarrhö. Die Behandlung erfordert die Expertise von Ärzten mit Erfahrung in cholestatischen Lebererkrankungen und die Beachtung von Schulungsmaterialien zur Risikominimierung. Die jährlichen Therapiekosten variieren je nach Alter erheblich.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des Orphan Drugs Maralixibat (Livmarli) für das neue Anwendungsgebiet der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten ab 3 Monaten. Ziel ist es, das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren, da dieser für Orphan Drugs durch die Zulassung als belegt gilt.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab 3 Monaten mit PFIC. Die Bewertung konzentriert sich auf die Morbidität (Pruritus, Fatigue, körperliche Entwicklung) und die Sicherheit des Arzneimittels.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Dies liegt hauptsächlich daran, dass die in der Zulassungsstudie (MARCH-PFIC) verwendete Dosierung von Maralixibat für einen Großteil der eingeschlossenen Patienten unter 5 Jahren nicht den Fachinformationen entspricht, was die Übertragbarkeit der Studienergebnisse auf den deutschen Versorgungskontext in Frage stellt. Zudem fehlen vergleichende Daten für Säuglinge von 3 bis unter 12 Monaten.