ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Delandistrogene moxeparvovec zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie – Erforderlichkeit eines Beschlusses

Der G-BA hat am 6. Februar 2025 beschlossen, dass für das Arzneimittel Delandistrogene moxeparvovec zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie ein Beschluss gemäß § 136a Absatz 5 SGB V erforderlich ist. Ziel ist es, Anforderungen an die qualitätsgesicherte Anwendung dieses Arzneimittels festzulegen. Betroffen sind Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie, die mit Delandistrogene moxeparvovec behandelt werden. Der Unterausschuss Arzneimittel wird nun beauftragt, eine Beschlussempfehlung für diese Anforderungen vorzubereiten.

Der G-BA leitet ein Beratungsverfahren zur Qualitätssicherung der Anwendung des Wirkstoffs Delandistrogen moxeparvovec zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie ein. Dies betrifft ambulante Patienten im Alter von 3 bis 7 Jahren. Wichtige Änderungen umfassen die Festlegung von Mindestanforderungen an Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität, insbesondere aufgrund der Komplexität der Therapie, der Notwendigkeit interdisziplinärer Zusammenarbeit und spezieller Infrastruktur in Behandlungszentren. Die Therapie erfordert eine stationäre Anwendung und intensive Überwachung aufgrund potenzieller schwerwiegender Nebenwirkungen.