Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: rADAMTS13 (ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP))

Der G-BA Beschluss vom 20. Februar 2025 ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie um den Wirkstoff rADAMTS13 (Handelsname Adzynma) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP).

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von rADAMTS13 als Enzymersatztherapie für cTTP-Patienten. Ziel ist die Aufnahme des Medikaments in die GKV-Leistungen und die Festlegung von Anforderungen an die Anwendung.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Kinder und Erwachsene mit cTTP, sowohl für die prophylaktische als auch die Akutbehandlung. rADAMTS13 ist ein Arzneimittel für seltene Leiden.

Wichtige Änderungen: Der Zusatznutzen von rADAMTS13 wird als "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" eingestuft, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genaue Quantifizierung nicht zulässt. Es gibt Hinweise auf einen Vorteil bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) in der prophylaktischen Behandlung. Die Jahrestherapiekosten liegen zwischen ca. 56.800 € und 391.800 € für die Prophylaxe und zwischen ca. 15.200 € und 55.700 € für die Akutbehandlung. Die Anwendung erfordert die Überwachung durch erfahrene Fachärzte und die Aushändigung von Schulungsmaterial an Patienten und medizinisches Personal.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des neuen Arzneimittels rADAMTS13 (Adzynma) zur Behandlung von ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). Ziel ist die Festlegung des Ausmaßes des Zusatznutzens und die Einordnung der Aussagekraft der Nachweise.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Kinder und Erwachsene mit cTTP, die rADAMTS13 entweder als prophylaktische Behandlung oder zur Akutbehandlung erhalten. Die Bewertung umfasst die Therapiekosten und die Anzahl der potenziell behandelten Patienten in der GKV.

Wichtige Änderungen: Für beide Patientengruppen (prophylaktische und Akutbehandlung) wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage (Studie 281102) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird als "Anhaltspunkt" eingestuft, insbesondere aufgrund methodischer Unsicherheiten bei der Datenauswertung und der fehlenden Patientensymptom-Assoziation bei subakuten Ereignissen.