Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie bezüglich des Wirkstoffs Risdiplam für spinale Muskelatrophie. Ziel ist die Anpassung der Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die mit Risdiplam behandelt werden. Es geht um die Leistung der Nutzenbewertung dieses Arzneimittels.

Wichtige Änderungen: Die wichtigste Änderung ist die Streichung der Verpflichtung, dem G-BA die finalen Studienunterlagen zusammen mit Angaben zum Verlauf der Datenerhebung sechs Monate nach Beginn der Erhebung vorzulegen.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) bezüglich Risdiplam, um eine anwendungsbegleitende Datenerhebung und Auswertung für die Nutzenbewertung zu fordern. Ziel ist es, die Anforderungen an diese Datenerhebung und die Fristen für die Einreichung der Studienunterlagen anzupassen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten im Alter von 0 bis 2 Monaten mit spinaler Muskelatrophie, für die Risdiplam eingesetzt wird.

Wichtige Änderungen: Die wesentliche Änderung betrifft die Frist für die Vorlage der finalen Studienprotokolle und statistischen Analysepläne (SAP) des pharmazeutischen Unternehmers, die nun von den ursprünglichen Angaben im Forderungsbeschluss abweicht. Der Beginn der Datenerhebung wurde auf den 30. Oktober 2024 festgelegt.