Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einstellung eines Beratungsverfahrens – Iptacopan (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Der G-BA hat am 20. März 2025 beschlossen, das Beratungsverfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertung für den Wirkstoff Iptacopan einzustellen. Dies betrifft die Behandlung von therapienaiven Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie und hämolytischer Anämie. Die Einstellung bedeutet, dass keine weitere Datenerhebung für Iptacopan in dieser spezifischen Patientengruppe gefordert wird.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA hat das Beratungsverfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung für das Medikament Iptacopan (zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie, PNH) eingestellt. Ziel war es ursprünglich, Evidenzlücken bezüglich des Langzeitnutzens und des Vergleichs mit bestehenden Therapien zu schließen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene, therapienaive Patienten mit PNH und hämolytischer Anämie, die mit Iptacopan behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Anstatt eine Datenerhebung zu fordern, hat der G-BA das Verfahren eingestellt, da die Generierung aussagekräftiger, vergleichender Daten aufgrund der Struktur bestehender Register und Vertraulichkeitsvereinbarungen als nicht umsetzbar erachtet wird. Eine separate, studienindividuelle Datenerhebung wurde als unverhältnismäßig abgelehnt.