Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ciltacabtagen autoleucel (Neues Anwendungsgebiet / Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: Multiples Myelom, nach mind. 1 Vortherapie, refraktär gegenüber Lenalidomid)

Der G-BA hat am 15. Mai 2025 die Arzneimittel-Richtlinie bezüglich Ciltacabtagen autoleucel (Carvykti) geändert.

Hauptinhalt und Ziel: Neubewertung des Zusatznutzens von Ciltacabtagen autoleucel bei multiplem Myelom nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Grenze für Orphan Drugs.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Erwachsene mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens eine Vortherapie (Immunmodulator und Proteasom-Inhibitor) erhalten haben, während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression zeigten und gegenüber Lenalidomid refraktär sind.

Wichtige Änderungen:

• Zusatznutzen: Für Patienten mit 1-3 Vortherapien wird ein beträchtlicher Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (individualisierte Therapie mit verschiedenen Kombinationen wie DPd oder PVd) festgestellt. Für Patienten mit mindestens vier Vortherapien ist ein Zusatznutzen nicht belegt, da keine Daten vorliegen.
• Sicherheit: Es gibt Hinweise auf einen Vorteil im Gesamtüberleben, aber auch auf Nachteile bei spezifischen Nebenwirkungen (z.B. schwere neurologische Toxizität, Thrombozytopenie, Anämie).
• Qualitätssicherung: Es werden detaillierte Anforderungen an die qualitätsgesicherte Anwendung gestellt, inklusive Schulungsmaterialien, Patienten-Notfallkarten und lebenslanger Überwachung auf sekundäre Malignome.
• Kosten: Die Jahrestherapiekosten für Ciltacabtagen autoleucel betragen einmalig 285.000 € pro Patient, zuzüglich weiterer GKV-Leistungen.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat eine Neubewertung des Arzneimittels Ciltacabtagen autoleucel (Carvykti) für die Behandlung des rezidivierten und refraktären multiplen Myeloms vorgenommen.

Hauptinhalt und Ziel: Ziel ist die Bewertung des Zusatznutzens von Ciltacabtagen autoleucel im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie, insbesondere nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs und der Zulassung eines neuen Anwendungsgebiets. Der Beschluss hebt den Erstbeschluss vom 17. August 2023 auf und macht dessen Befristung gegenstandslos.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens eine Vortherapie (Immunmodulator und Proteasom-Inhibitor) erhalten haben, während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression zeigten und gegenüber Lenalidomid refraktär sind. Die Bewertung unterscheidet zwischen Patienten mit ein bis drei Vortherapien (Gruppe a1) und solchen mit mindestens vier Vortherapien (Gruppe a2).

Wichtige Änderungen:

• Zusatznutzen: Für Patientengruppe a1 (ein bis drei Vortherapien) wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt, basierend auf einer deutlichen Verlängerung des Gesamtüberlebens. Für Patientengruppe a2 (mindestens vier Vortherapien) ist ein Zusatznutzen nicht belegt, da keine entsprechenden Studiendaten vorliegen.
• Vergleichstherapie: Die zweckmäßige Vergleichstherapie ist eine individualisierte Therapie, die eine Auswahl aus verschiedenen zugelassenen Wirkstoffen und Kombinationen umfasst, darunter Daratumumab in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason (DPd) oder Pomalidomid in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason (PVd).
• Kosten: Die Therapiekosten für Ciltacabtagen autoleucel werden auf Basis des Klinik-Einkaufspreises mit 285.000 € pro Einzelinfusionsbeutel angegeben. Die Kosten der Vergleichstherapien variieren je nach Regime.
• Qualitätsgesicherte Anwendung: Es werden spezifische Anforderungen an die Anwendung in qualifizierten Behandlungseinrichtungen sowie Schulungsmaterialien und Patienten-Notfallkarten aufgrund der Risiken (z.B. Zytokin-Freisetzungssyndrom, neurologische Nebenwirkungen, sekundäre Malignome) festgelegt.