Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eliglustat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG)

Der G-BA-Beschluss vom 18. Juni 2025 erweitert die Arzneimittel-Richtlinie für Eliglustat (Cerdelga®) auf ein neues Anwendungsgebiet: Kinder und Jugendliche von 6 bis unter 18 Jahren mit Morbus Gaucher Typ 1 und einem Körpergewicht von mindestens 15 kg, die bereits mit Enzymersatztherapie stabilisiert sind und bestimmte CYP2D6-Metabolisierertypen aufweisen.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Eliglustat für diese spezifische pädiatrische Patientengruppe. Das Ziel ist die Aufnahme des erweiterten Anwendungsgebiets in die Arzneimittel-Richtlinie und die Festlegung des Zusatznutzens.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Kinder und Jugendliche ab 6 Jahren (≥ 15 kg KG) mit Morbus Gaucher Typ 1, die bereits eine Enzymersatztherapie erhalten und bestimmte CYP2D6-Metabolisierertypen (langsam, intermediär, schnell) aufweisen.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" fest, da die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Dies bedeutet, dass der Zusatznutzen zwar durch die Zulassung als belegt gilt, aber aufgrund fehlender direkter Vergleichsdaten keine konkrete Quantifizierung vorgenommen werden kann. Es werden zudem Anforderungen an die qualitätsgesicherte Anwendung (u.a. CYP2D6-Genotypisierung) und die Jahrestherapiekosten festgelegt.

Der G-BA hat den Zusatznutzen von Eliglustat (Cerdelga) für Kinder und Jugendliche (ab 6 Jahren, ≥ 15 kg KG) mit Morbus Gaucher Typ 1, die bereits mit Enzymersatztherapie stabilisiert sind und bestimmte CYP2D6-Metabolisierer-Typen aufweisen, bewertet.

Hauptinhalt und Ziel: Bewertung des Zusatznutzens von Eliglustat in einem neuen Anwendungsgebiet für eine spezifische pädiatrische Patientengruppe mit Morbus Gaucher Typ 1.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Kinder und Jugendliche ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg, die an Morbus Gaucher Typ 1 leiden, bereits mit Enzymersatztherapie stabilisiert sind und bestimmte CYP2D6-Metabolisierer-Typen (langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer) aufweisen.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stuft den Zusatznutzen von Eliglustat als "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" ein, da die wissenschaftliche Datengrundlage (einarmige Studie ELIKIDS mit Limitationen) eine Quantifizierung nicht zulässt. Es gibt keine Änderungen bezüglich der Kombinierbarkeit mit anderen neuen Wirkstoffen.