Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Brexucabtagen Autoleucel (rezidiviertes oder refraktäres Mantelzell-Lymphom) – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan

Der G-BA hat am 18. Juni 2025 einen Beschluss zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung für das Medikament Brexucabtagen Autoleucel bei rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom gefasst.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bestätigt, dass der pharmazeutische Unternehmer frühere Anpassungsbedarfe an den Studienunterlagen umgesetzt hat, fordert aber weitere zwingende Anpassungen an Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan (SAP). Ziel ist es, die Qualität und Aussagekraft der Datenerhebung zu gewährleisten.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom, die mit Brexucabtagen Autoleucel behandelt werden und deren Daten im Rahmen der anwendungsbegleitenden Datenerhebung erfasst werden.

Wichtige Änderungen:

• Definition des Baselinewertes: Präzisere Definition des Baselinewertes, insbesondere wenn der ursprüngliche Wert nicht verfügbar ist, und transparente Darstellung zeitlicher Abweichungen.
• Erfassung unerwünschter Ereignisse (UE): Wiedereinführung der Erfassung spezifischer UE unabhängig vom Schweregrad und zusätzliche Auswertung von UE, die zu deutlichen Beeinträchtigungen führen (CTCAE-Grad ≥ 3).
• Patientenberichtete Endpunkte (PROs): Tod darf bei der Auswertung von PROs bezüglich Symptomatik und Lebensqualität nicht als klinisch relevante Verschlechterung gewertet werden.
• Auswertung von Fragebögen: Präzisere Definition, wann ein Fragebogen als ausgefüllt gilt, und Forderung nach Auswertung gemäß Manuals.

Der pharmazeutische Unternehmer muss die überarbeiteten Studienunterlagen bis zum 21. August 2026 vorlegen.

Der G-BA Beschluss vom 18. Juni 2025 befasst sich mit der Überprüfung und Anpassung des Studienprotokolls und des Statistischen Analyseplans (SAP) für das Arzneimittel Brexucabtagen Autoleucel zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom.

Hauptinhalt und Ziel: Das Ziel ist die Sicherstellung einer sachgerechten anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertung gemäß § 35a Absatz 3b SGB V, um die Nutzenbewertung des Arzneimittels zu gewährleisten. Der Beschluss legt erforderliche Anpassungen an den Studienunterlagen fest, die vom pharmazeutischen Unternehmer umgesetzt werden müssen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom, die mit Brexucabtagen Autoleucel behandelt werden. Die Leistung ist die anwendungsbegleitende Datenerhebung und deren Auswertung.

Wichtige Änderungen: Der G-BA fordert konkrete Änderungen bezüglich der Definition des Baselinewertes, der Erfassung und Auswertung spezifischer unerwünschter Ereignisse (unabhängig vom Schweregrad), der Berücksichtigung von Todesfällen bei patientenberichteten Endpunkten (diese sollen nicht als klinisch relevante Verschlechterung gewertet werden) und der Auswertung von patientenberichteten Fragebögen (mindestens 50% der Items müssen ausgefüllt sein). Der pharmazeutische Unternehmer hat bis zum 21. August 2026 Zeit, die überarbeiteten Studienunterlagen vorzulegen.