Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen autotemcel (Beta-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Der G-BA hat am 3. Juli 2025 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, um den Wirkstoff Exagamglogen autotemcel für die Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren zu ergänzen.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Exagamglogen autotemcel, einem Arzneimittel für seltene Leiden, und legt dessen Anwendungsbedingungen fest. Ziel ist die Aufnahme des Wirkstoffs in die GKV-Leistungen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit TDT, die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet sind, aber keinen HLA-kompatiblen verwandten Spender haben. Die Leistung umfasst die einmalige Anwendung von Exagamglogen autotemcel.

Wichtige Änderungen: Der G-BA erkennt einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen an, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt, aber ein Vorteil in der Transfusionsfreiheit bei hoher Aussagesicherheit besteht. Es werden spezifische Anforderungen an die qualitätsgesicherte Anwendung und Schulungsmaterialien für medizinisches Personal und Patienten festgelegt. Die Therapiekosten belaufen sich auf 2.200.000 € pro Patient, zuzüglich weiterer GKV-Leistungen.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des neuen Wirkstoffs Exagamglogen autotemcel (Casgevy) für die Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie. Ziel ist es, das Ausmaß des Zusatznutzens und die Aussagekraft der Nachweise zu bestimmen, um die Grundlage für die Erstattungsfähigkeit im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung zu schaffen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet sind, aber keinen HLA-kompatiblen verwandten Spender haben. Die Leistung ist eine Gentherapie, die als einmalige intravenöse Infusion verabreicht wird.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen "nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genaue Quantifizierung nicht zulässt. Obwohl ein relevanter Vorteil hinsichtlich der Transfusionsunabhängigkeit (dramatischer Effekt) festgestellt wird, können für andere patientenrelevante Endpunkte (Mortalität, Lebensqualität, Nebenwirkungen) aufgrund fehlender vergleichender Daten keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens getroffen werden. Die Aussagekraft der Nachweise wird als "Hinweis" eingestuft.