Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Der G-BA-Beschluss vom 3. Juli 2025 betrifft die Nutzenbewertung des Arzneimittels Exagamglogen autotemcel (Casgevy) für die Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen bei Patienten ab 12 Jahren, für die keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar ist.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss fügt die Nutzenbewertung für Exagamglogen autotemcel im Anwendungsgebiet der schweren Sichelzellkrankheit zur Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) hinzu. Ziel ist es, den Zusatznutzen des Medikaments zu bewerten und die Voraussetzungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung festzulegen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit und rezidivierenden vasookklusiven Krisen, die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet sind, aber keinen verwandten, HLA-identischen Spender haben. Die Therapie ist eine einmalige Anwendung mit hohen Therapiekosten (2.200.000 €).

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Es werden detaillierte Anforderungen an die qualitätsgesicherte Anwendung festgelegt, einschließlich der Notwendigkeit erfahrener Fachärzte und qualifizierter Behandlungseinrichtungen sowie Schulungsmaterialien und Patientenpässe zur Risikominimierung.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des neuen Arzneimittels Exagamglogen autotemcel (Casgevy) für die Behandlung der Sichelzellkrankheit. Ziel ist es, das Ausmaß des Zusatznutzens und die Aussagekraft der Nachweise zu bestimmen, da es sich um ein Orphan Drug handelt, dessen Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt gilt.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit und rezidivierenden vasookklusiven Krisen, die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet sind, aber keinen HLA-kompatiblen verwandten Spender haben. Die Behandlung umfasst eine Gentherapie.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (einarmige Studien, ungeeignete indirekte Vergleiche) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Therapiekosten für eine Einmalgabe belaufen sich auf 2.200.000 €. Es werden keine Kombinationspartner benannt, und die klinischen Prüfungen wurden zu einem relevanten Anteil in Deutschland durchgeführt.