Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Blinatumomab (Neues Anwendungsgebiet: Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr, nach ≥ 2 Vortherapien oder nach allogener Stammzelltransplantation)

Der G-BA-Beschluss vom 21. August 2025 betrifft die Nutzenbewertung des Arzneimittels Blinatumomab (BLINCYTO®) für ein neues Anwendungsgebiet. Ziel ist die Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 Monat bis unter 1 Jahr mit einer bestimmten Form der akuten lymphatischen B-Zell-Leukämie (Philadelphia-Chromosom-negativ, CD19-positiv, B-Zell-Vorläufer-ALL), die refraktär ist, nach mindestens zwei Vortherapien rezidiviert ist oder nach einer allogenen Stammzelltransplantation rezidiviert ist.

Der Beschluss stellt fest, dass für Blinatumomab in diesem spezifischen Anwendungsgebiet ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen besteht, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genaue Quantifizierung nicht zulässt. Dies ist auf die Zulassung als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zurückzuführen, bei der der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt gilt.

Wichtige Änderungen umfassen die Erweiterung der Arzneimittel-Richtlinie um dieses neue Anwendungsgebiet und die Festlegung von Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung, einschließlich der Notwendigkeit der Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie sowie die Bereitstellung von Schulungsmaterialien. Die Jahrestherapiekosten für Blinatumomab werden auf 36.967,80 € bis 88.722,72 € pro Patient geschätzt, zuzüglich weiterer Kosten für die Herstellung der parenteralen Lösung.

Der G-BA bewertet Blinatumomab für pädiatrische Patienten (1 Monat bis < 1 Jahr) mit rezidivierter/refraktärer B-Zell-ALL. Obwohl ein Zusatznutzen aufgrund der Orphan-Drug-Zulassung als belegt gilt, ist dessen Ausmaß nicht quantifizierbar, da keine direkten klinischen Studiendaten für diese spezifische Altersgruppe vorliegen und ein Evidenztransfer von älteren Kindern nicht als ausreichend erachtet wird. Die Bewertung basiert auf der Fachinformation und berücksichtigt Therapiekosten sowie Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung, wobei keine Kombinationstherapien benannt werden, da Blinatumomab als Monotherapie zugelassen ist.