Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Fosdenopterin (Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A)

Der G-BA hat beschlossen, Fosdenopterin (Nulibry) zur Behandlung des Molybdän-Cofaktor-Mangels Typ A (MoCD Typ A) in die Arzneimittel-Richtlinie aufzunehmen. Obwohl der medizinische Zusatznutzen aufgrund der Zulassung als Orphan Drug als belegt gilt, konnte das Ausmaß des Zusatznutzens aufgrund unzureichender Datenlage nicht quantifiziert werden. Die Behandlung ist für Patienten mit bestätigter oder vermuteter MoCD Typ A vorgesehen und muss in spezialisierten Krankenhäusern unter strengen Auflagen erfolgen, wobei die jährlichen Therapiekosten zwischen 574.612,20 € und 4.596.897,60 € liegen.

Hauptinhalt und Ziel: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet den Zusatznutzen des Arzneimittels Fosdenopterin (Nulibry) für die Behandlung von Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A. Ziel ist es, das Ausmaß des Zusatznutzens und die Aussagekraft der Nachweise zu bestimmen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A, einer seltenen angeborenen Stoffwechselstörung. Fosdenopterin ist als Orphan Drug zugelassen.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt fest, dass ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen für Fosdenopterin besteht, da die wissenschaftliche Datengrundlage (einarmige Studien, methodische Limitationen im indirekten Vergleich) eine Quantifizierung nicht zulässt. Es werden keine Kombinationspartner benannt. Die klinischen Prüfungen wurden nicht zu einem relevanten Anteil im Geltungsbereich des SGB V durchgeführt.