Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Belzutifan (von Hippel-Lindau-Syndrom (VHL)-assoziierte Tumoren)

Der G-BA Beschluss vom 18. September 2025 bewertet das Medikament Belzutifan zur Behandlung von von Hippel-Lindau-Syndrom (VHL) assoziierten Tumoren (Nierenzellkarzinome, ZNS-Hämangioblastome, neuroendokrine Pankreastumoren) bei Erwachsenen, für die lokale Therapien ungeeignet sind.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss legt fest, dass für Belzutifan im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (beobachtendes Abwarten) kein Zusatznutzen belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorliegen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Erwachsene Patienten mit VHL-assoziierten Tumoren, die eine Therapie benötigen und für die lokale Therapien nicht infrage kommen.

Wichtige Änderungen: Es wird keine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie vorgenommen, die einen Zusatznutzen von Belzutifan anerkennt. Stattdessen wird festgehalten, dass kein Zusatznutzen belegt ist, was Auswirkungen auf die Erstattungsfähigkeit und Preisverhandlungen haben kann. Die Therapie soll nur von erfahrenen Fachärzten eingeleitet und überwacht werden, und es werden weitere Nachweise für den Nutzen des Arzneimittels erwartet.

Der G-BA hat den Nutzen des Arzneimittels Belzutifan (Welireg) zur Behandlung von von Hippel-Lindau-Syndrom (VHL)-assoziierten Tumoren (Nierenzellkarzinome, Hämangioblastome des ZNS, neuroendokrine Pankreastumoren) bei Erwachsenen bewertet, für die lokale Therapien ungeeignet sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde "beobachtendes Abwarten" festgelegt.

Wichtige Änderung: Es konnte kein Zusatznutzen von Belzutifan gegenüber der Vergleichstherapie belegt werden, da die vorgelegten Studiendaten (LITESPARK 004 und eine retrospektive Natural History Study) aufgrund fehlender Strukturgleichheit und Heterogenität der Patientengruppen nicht für einen aussagekräftigen Vergleich geeignet waren.

Betroffene Patientengruppen: Erwachsene mit VHL-Syndrom und assoziierten Tumoren, bei denen lokale Therapien nicht infrage kommen.

Hauptinhalt und Ziel: Bewertung des Zusatznutzens von Belzutifan gemäß § 35a SGB V, um die Erstattungsfähigkeit und den Preis des Medikaments im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung zu bestimmen.