Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar) – Änderung Patientenzahlen

Der G-BA hat am 18. September 2025 eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) bezüglich der Nutzenbewertung von Exagamglogen autotemcel beschlossen.

Hauptinhalt und Ziel: Die Änderung präzisiert die Anzahl der Patienten, die für die Behandlung mit Exagamglogen autotemcel in Frage kommen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit und rezidivierenden vasookklusiven Krisen, für die keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar ist.

Wichtige Änderungen: Die geschätzte Patientenzahl wurde von "circa 130 bis 1230" auf "circa 130 bis 330" korrigiert.

Der G-BA hat eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) für das Medikament Exagamglogen autotemcel beschlossen, das zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC) eingesetzt wird, die für eine Stammzelltransplantation geeignet sind, aber keinen passenden Spender haben.

Hauptinhalt und Ziel: Die Änderung dient einer sachlich-rechnerischen Richtigstellung der Patientenzahlen, die der ursprünglichen Nutzenbewertung zugrunde lagen. Ziel ist es, die Schätzung der betroffenen Patientengruppe in Deutschland präziser zu gestalten.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) ab 12 Jahren, die rezidivierende vasookklusive Krisen (VOC) erleiden und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZ) infrage kommen, aber keinen HLA-kompatiblen verwandten Spender haben.

Wichtige Änderungen: Die wesentliche Änderung betrifft die Methodik zur Herleitung der Patientenzahlen. Es wurde eine angepasste mittlere jährliche Steigerungsrate für die Prävalenz der Sichelzellkrankheit sowie eine präzisere Definition des Anteils der Patienten mit ≥ 2 VOC pro Jahr verwendet, die näher an den Einschlusskriterien der Zulassungsstudie liegt. Die geschätzte Patientenzahl für die GKV-versicherten Patienten im Anwendungsgebiet liegt nun zwischen 132 und 332 (gerundet 130-330).