Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Vorlage von Studienprotokoll und statistischem Analyseplan zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung

Der G-BA hat festgestellt, dass das Studienprotokoll und der statistische Analyseplan für die anwendungsbegleitende Datenerhebung des Wirkstoffs Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit unzureichend sind. Es werden zahlreiche detaillierte Anpassungen gefordert, insbesondere bezüglich der Definition der Patientengruppe, der Erfassung von Endpunkten (z.B. vasookklusive Krisen, Schmerzen), des Studiendesigns und der Auswertungsmethoden. Ziel ist es, die Qualität und Aussagekraft der Datenerhebung zu verbessern, um eine fundierte Nutzenbewertung des Medikaments zu ermöglichen. Betroffen sind Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit, für die Exagamglogen Autotemcel in Frage kommt.

Der G-BA hat das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan (SAP) des pharmazeutischen Unternehmers für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) von Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit geprüft und als unzureichend befunden.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss legt erforderliche Anpassungen an Studienprotokoll und SAP fest, um eine aussagekräftige Nutzenbewertung von Exagamglogen Autotemcel zu ermöglichen. Ziel ist es, die Qualität und Vollständigkeit der Datenerhebung zu verbessern, insbesondere hinsichtlich der Definition von Patientengruppen, Endpunkten und statistischen Auswertungen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit, die mit Exagamglogen Autotemcel behandelt werden oder für eine solche Therapie in Frage kommen. Die Datenerhebung soll sowohl pädiatrische als auch erwachsene Patienten ab 12 Jahren umfassen.

Wichtige Änderungen: Wesentliche Änderungen betreffen die präzisere Definition von Einschlusskriterien (z.B. schwere Sichelzellkrankheit, vasookklusive Krisen), die Einbeziehung der allogenen Stammzelltransplantation als Komparator, die verpflichtende Erfassung patientenberichteter Endpunkte (PROs) und Schmerzen, die detailliertere Erfassung von vasookklusiven Krisen (VOCs) und chronischen Organschäden, die umfassendere Auflistung unerwünschter Ereignisse sowie Anpassungen am Studiendesign (Beobachtungszeitraum, Indexdatum, Rekrutierung, Auswertungspopulationen, Baseline-Erhebung, Confounder-Behandlung und statistische Methoden). Der pharmazeutische Unternehmer muss das überarbeitete Studienprotokoll und den SAP bis zum 16. Oktober 2025 vorlegen.