Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung

Der G-BA hat die Arzneimittel-Richtlinie bezüglich des Wirkstoffs Exagamglogen Autotemcel (Handelsname Casgevy) geändert. Ziel ist die Präzisierung der Patientengruppe für die anwendungsbegleitende Datenerhebung bei der Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit. Betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen, die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet sind, aber keinen passenden verwandten Spender haben. Die wichtigste Änderung ist die detailliertere Definition dieser Patientengruppe, um die Datenerhebung zu fokussieren.

Der G-BA hat eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) bezüglich der Nutzenbewertung von Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit) beschlossen. Hauptziel ist die Anpassung der Forderung nach anwendungsbegleitenden Datenerhebungen und Auswertungen an die kürzlich erteilte EU-Zulassung des Medikaments.

Betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit und rezidivierenden vasookklusiven Krisen, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation in Frage kommt, aber kein HLA-kompatibler, verwandter Spender verfügbar ist.

Die wichtigste Änderung ist die redaktionelle Anpassung des Anwendungsgebiets und der Patientenpopulation im PICO-Schema, wobei die Angabe spezifischer Genotypen entfällt, ohne jedoch die geschätzte Patientenzahl zu beeinflussen.