Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Elosulfase alfa (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze (Mukopolysaccharidosen (Typ IVA)) – Einstellung des Verfahrens zur Nutzenbewertung
Zusammenfassung
Der G-BA hat beschlossen, das Verfahren zur Nutzenbewertung von Elosulfase alfa (Vimizim) für die Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IVA (Morquio A-Syndrom) einzustellen. Dies betrifft Patienten aller Altersklassen. Die Neubewertung war aufgrund der Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Grenze für Orphan Drugs erforderlich geworden. Die Einstellung bedeutet, dass keine weitere Nutzenbewertung dieses Medikaments durch den G-BA vorgenommen wird.
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Zusammenfassung der Tragenden Gründe
Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA stellt das Nutzenbewertungsverfahren für Elosulfase alfa (Vimizim) ein, da der Hersteller die Orphan-Drug-Designation zurückgegeben hat.
Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IVA (Morquio A-Syndrom, MPS IVA), die mit Elosulfase alfa behandelt werden.
Wichtige Änderungen: Die Einstellung des Verfahrens bedeutet, dass die bisherige Annahme eines Zusatznutzens für Elosulfase alfa als Orphan Drug entfällt und keine weitere Nutzenbewertung durch den G-BA erfolgt. Dies könnte Auswirkungen auf die zukünftige Erstattungsfähigkeit und Preisgestaltung des Medikaments haben.
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