Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eplontersen (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Der G-BA hat beschlossen, den Wirkstoff Eplontersen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadien 1 oder 2) in die Arzneimittel-Richtlinie aufzunehmen.

Hauptinhalt und Ziel: Bewertung des Zusatznutzens von Eplontersen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Vutrisiran) für die genannte Patientengruppe.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Erwachsene Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose und Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 (ca. 360 Patienten in Deutschland).

Wichtige Änderungen:

• Kein belegter Zusatznutzen: Der G-BA konnte keinen Zusatznutzen von Eplontersen gegenüber Vutrisiran feststellen, da keine bewertbaren Daten vorlagen.
• Kosten: Eplontersen ist mit ca. 391.590 € pro Patient und Jahr teurer als Vutrisiran (ca. 300.962 €).
• Anforderungen an die Anwendung: Die Behandlung soll durch erfahrene Fachärzte erfolgen und die Fachinformation ist zu beachten.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des neuen Arzneimittels Eplontersen (Wainzua) für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) gemäß § 35a SGB V.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Erwachsene Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose und Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2).

Wichtige Änderungen: Es wurde kein Zusatznutzen von Eplontersen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Vutrisiran) festgestellt, da keine relevanten Vergleichsstudien vorlagen. Die klinischen Prüfungen wurden zudem nicht zu einem relevanten Anteil in Deutschland durchgeführt.