Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tiratricol (Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom))

Der G-BA Beschluss vom 16. Oktober 2025 ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie um den Wirkstoff Tiratricol (Handelsname Emcitate) zur Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Patienten mit Allan-Herndon-Dudley-Syndrom (MCT8-Mangel) ab der Geburt.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Tiratricol für diese seltene Erkrankung. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, wird aber als "nicht quantifizierbar" eingestuft, da die wissenschaftliche Datenlage keine Quantifizierung zulässt.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Allan-Herndon-Dudley-Syndrom (MCT8-Mangel), die an peripherer Thyreotoxikose leiden. Die Behandlung mit Tiratricol soll unter Aufsicht erfahrener Fachärzte erfolgen.

Wichtige Änderungen: Die Arzneimittel-Richtlinie wird um Tiratricol erweitert, wodurch die Kosten für dieses Medikament von den Krankenkassen übernommen werden können. Die Jahrestherapiekosten werden mit 44.216,13 € bis 972.754,87 € pro Patient angegeben.

Der G-BA bewertet Tiratricol (Emcitate) zur Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Patienten mit Allan-Herndon-Dudley-Syndrom (Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8) ab der Geburt. Obwohl es sich um ein Orphan Drug handelt und der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt gilt, stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als "nicht quantifizierbar" ein, da die wissenschaftliche Datengrundlage (einarmige Studie TRIAC I) keine Quantifizierung zulässt und die Aussagekraft der Nachweise als "Anhaltspunkt" eingestuft wird. Die Therapiekosten werden anhand einer Spanne berechnet, und die Behandlung erfordert eine Überwachung durch erfahrene Fachärzte sowie patientenindividuelle Dosisanpassungen basierend auf Schilddrüsenwerten.