Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Concizumab (Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, mit Faktor-VIII-Inhibitoren)

Der G-BA Beschluss vom 16. Oktober 2025 ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie um den Wirkstoff Concizumab (Handelsname: Alhemo) zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Inhibitoren.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Concizumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie Emicizumab.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind etwa 80 bis 125 erwachsene und jugendliche Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren, die eine Routineprophylaxe benötigen.

Wichtige Änderungen: Es wurde kein Zusatznutzen von Concizumab gegenüber Emicizumab belegt, da keine geeigneten Daten für einen direkten Vergleich vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Concizumab sind zudem deutlich höher als für Emicizumab. Die Anwendung erfordert eine qualitätsgesicherte Behandlung durch erfahrene Fachärzte und die Bereitstellung von Schulungsmaterialien zur Risikominimierung, insbesondere bezüglich thromboembolischer Ereignisse.

Hauptinhalt und Ziel: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet den Zusatznutzen des neuen Arzneimittels Concizumab (Alhemo) zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren. Ziel ist die Festlegung, ob Concizumab einen therapeutischen Mehrwert gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bietet.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Hemmkörpern, die eine Routineprophylaxe benötigen.

Wichtige Änderungen: Der G-BA konnte keinen Zusatznutzen für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Emicizumab) feststellen, da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Studien vorlegte. Die vorgelegte Studie war für die Beurteilung eines Zusatznutzens nicht geeignet.