Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Concizumab (Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, mit Faktor-IX-Inhibitoren)

Der G-BA-Beschluss vom 16. Oktober 2025 bewertet den Zusatznutzen des neuen Wirkstoffs Concizumab (Alhemo) zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie B und Faktor-IX-Inhibitoren.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss integriert Concizumab in die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und bewertet dessen Zusatznutzen im Vergleich zu bestehenden Therapien. Ziel ist es, die Erstattungsfähigkeit und den Einsatz des Medikaments im deutschen Gesundheitssystem zu regeln.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Jugendliche und Erwachsene ab 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) und Faktor-IX-Inhibitoren, die eine Routineprophylaxe benötigen.

Wichtige Änderungen:

• Zusatznutzen: Für Patienten, bei denen eine alleinige Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten als adäquat gilt, wird ein beträchtlicher Zusatznutzen von Concizumab festgestellt (Vorteile bei Blutungsfreiheit und behandelten Blutungen). Für Patienten, bei denen dies nicht der Fall ist, ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
• Kosten: Die Jahrestherapiekosten für Concizumab liegen zwischen ca. 287.000 € und 860.000 € pro Patient, was im oberen Bereich der Vergleichstherapien liegt.
• Anforderungen an die Anwendung: Die Behandlung soll durch erfahrene Fachärzte erfolgen, und es ist Schulungsmaterial zur Risikominimierung (insbesondere thromboembolische Ereignisse) bereitzustellen.

Der G-BA hat den Nutzen des neuen Wirkstoffs Concizumab (Alhemo) zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie B und Faktor-IX-Hemmkörpern bewertet. Für Patienten, bei denen eine Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten eine adäquate Therapie darstellt, wurde ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt. Für Patienten, bei denen diese Bedarfsbehandlung nicht adäquat ist, konnte kein Zusatznutzen belegt werden. Eine wichtige Änderung ist die Anpassung der zweckmäßigen Vergleichstherapie, die nun eine individualisierte Therapieoptionen umfasst, aber die Routineprophylaxe mit Bypassing-Präparaten aufgrund von Unverträglichkeiten und Effektivitätseinschränkungen nicht mehr als Teil der Vergleichstherapie ansieht.