Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (keine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation))

Der G-BA-Beschluss vom 16. Oktober 2025 bewertet den Zusatznutzen des Arzneimittels Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 2 Jahren mit spezifischen CFTR-Mutationen (Nicht-Klasse-I, keine F508del und keine Gating-Mutation).

Hauptinhalt und Ziel: Bewertung des Zusatznutzens des genannten Medikaments für ein neues Anwendungsgebiet und Anpassung der Arzneimittel-Richtlinie.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Patienten ab 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen aufweisen, die weder eine F508del- noch eine Gating-Mutation ist. Die Therapie erfolgt in Kombination mit Ivacaftor.

Wichtige Änderungen:

• Zusatznutzen: Für Erwachsene wird ein "erheblicher Zusatznutzen" festgestellt, für Kinder und Jugendliche (6-18 Jahre) ein "beträchtlicher Zusatznutzen". Für Kinder (2-6 Jahre) wird ein "nicht quantifizierbarer Zusatznutzen" angenommen, basierend auf der Übertragung von Studienergebnissen älterer Patienten.
• Therapiekosten: Die Jahrestherapiekosten für die Kombinationstherapie liegen bei ca. 196.000 € pro Patient.
• Anwendung: Die Behandlung soll nur durch in der Therapie von zystischer Fibrose erfahrene Fachärzte eingeleitet und überwacht werden.

Der G-BA hat den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) in Kombination mit Ivacaftor für die Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 2 Jahren mit spezifischen CFTR-Genmutationen bewertet.

Hauptinhalt und Ziel: Bewertung des Zusatznutzens von Kaftrio gegenüber der Best-Supportive-Care (BSC) als zweckmäßige Vergleichstherapie für ein neues Anwendungsgebiet.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Patienten ab 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen aufweisen, die keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation ist.

Wichtige Änderungen:

• Erwachsene: Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen.
• Kinder und Jugendliche (6 bis < 18 Jahre): Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
• Kinder (2 bis < 6 Jahre): Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen (basierend auf Evidenzübertragung von älteren Patientengruppen).
• Die Kosten der Therapie wurden detailliert aufgeführt, wobei die Best-Supportive-Care als Vergleichstherapie dient.