Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation))

Der G-BA hat beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie bezüglich des Medikaments Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für ein neues Anwendungsgebiet bei zystischer Fibrose zu ändern.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor für ein spezifisches Patientenkollektiv mit zystischer Fibrose. Ziel ist es, die Grundlage für die Erstattung des Medikaments zu schaffen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind etwa 100 Patienten ab 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die eine spezifische Nicht-Klasse-I-Mutation (Gating-Mutation, aber keine F508del-Mutation) im CFTR-Gen aufweisen. Die Leistung ist die Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor und Ivacaftor.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt fest, dass für diese spezifische Patientengruppe kein Zusatznutzen der Kombinationstherapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Ivacaftor allein) belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorlagen. Die jährlichen Therapiekosten für die Kombination werden auf ca. 196.000 € geschätzt.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des Arzneimittels Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) in Kombination mit Ivacaftor für ein neues Anwendungsgebiet bei zystischer Fibrose. Ziel ist die Feststellung, ob ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie besteht.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patient*innen ab 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation (Gating-Mutation, aber keine F508del-Mutation) im CFTR-Gen aufweisen. Die Leistung ist die medikamentöse Behandlung mit Kaftrio.

Wichtige Änderungen: Für die genannte Patientengruppe konnte kein Zusatznutzen von Kaftrio gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Ivacaftor-Monotherapie) belegt werden, da keine direkt vergleichenden Studiendaten vorlagen. Die vorgelegten Studien verglichen Kaftrio lediglich mit Placebo.