Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan und von Zwischenanalysen

Der G-BA hat weitere präzise Anpassungen für die anwendungsbegleitende Datenerhebung und Auswertung des Wirkstoffs Onasemnogen-Abeparvovec zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) beschlossen. Obwohl der pharmazeutische Unternehmer bereits erste Anpassungen vorgenommen hatte, werden nun zwingend weitere Vorgaben zur statistischen Analyse und Interpretation der erhobenen Studiendaten gefordert.

Diese wichtigen Änderungen betreffen unter anderem den Umgang mit Confoundern und fehlenden Werten, die Durchführung von Sensitivitätsanalysen sowie die Operationalisierung und Auswertung bestimmter motorischer Endpunkte, um eine valide Nutzenbewertung für die betroffenen SMA-Patienten sicherzustellen.

Dieser G-BA-Beschluss vom 4. Dezember 2025 legt die tragenden Gründe für die Überprüfung des Studienprotokolls, des Statistischen Analyseplans und von Zwischenanalysen für das Arzneimittel Onasemnogen-Abeparvovec fest. Ziel ist es, die Qualität und Validität der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (§ 35a Abs. 3b SGB V) für die zukünftige Nutzenbewertung dieses Medikaments zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zu gewährleisten.

Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit spinaler Muskelatrophie, einschließlich spezifischer präsymptomatischer Gruppen, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt werden. Wichtige Änderungen betreffen vom G-BA geforderte präzise Anpassungen an der Methodik der Datenauswertung, inklusive der Behandlung von Störgrößen (Confoundern), fehlenden Werten, der Wahl statistischer Modelle und der Definition von Endpunkten, um die Aussagekraft der Daten zu erhöhen.