Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Omaveloxolon (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze (Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre))

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Omaveloxolon (Skyclarys) zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren erneut bewertet, da der Umsatz des Orphan Drugs die 30-Millionen-Euro-Grenze überschritten hatte.

Ziel war die Feststellung eines Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie "Best Supportive Care".

Als wichtiges Ergebnis konnte kein Zusatznutzen von Omaveloxolon belegt werden, da die festgestellten statistischen Vorteile bei der körperlichen Funktionsfähigkeit nicht als klinisch relevant erachtet wurden.

Diese Entscheidung hat direkte Auswirkungen auf die zukünftigen Preisverhandlungen für das Medikament mit den Krankenkassen.

Der G-BA hat Omaveloxolon (Skyclarys) für die Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren erneut bewertet, da der Umsatz dieses Orphan Drugs die 30-Millionen-Euro-Grenze überschritten hatte. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde "Best Supportive Care" herangezogen.

Das Ergebnis ist, dass trotz eines statistisch signifikanten Vorteils bei der körperlichen Funktionsfähigkeit, ein klinisch relevanter Zusatznutzen von Omaveloxolon nicht belegt werden konnte. Weder in Bezug auf Lebensqualität, Aktivitäten des täglichen Lebens noch andere Morbiditätsendpunkte wurden relevante Vorteile festgestellt; zudem zeigten sich Nachteile bei gastrointestinalen Nebenwirkungen.