Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Vutrisiran (Neues Anwendungsgebiet: Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie)

Der G-BA hat den Zusatznutzen von Vutrisiran (Amvuttra) für das neue Anwendungsgebiet der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei erwachsenen Patienten bewertet. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Tafamidis bestimmt. Es konnte jedoch kein Zusatznutzen für Vutrisiran belegt werden, da der pharmazeutische Unternehmer trotz Aufforderung keine hierfür geeigneten, gesondert aufbereiteten Vergleichsdaten vorgelegt hat. Dies betrifft insbesondere Daten einer Subpopulation, die Vutrisiran in Kombination mit Tafamidis erhielt.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Zusatznutzen des Arzneimittels Vutrisiran für das neue Anwendungsgebiet der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei erwachsenen Patienten bewertet. Es konnte kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Tafamidis belegt werden, da der pharmazeutische Unternehmer keine geeigneten, direkt vergleichenden Daten zur Verfügung stellte. Diese Entscheidung betrifft erwachsene Patienten mit ATTR-CM und beeinflusst die Erstattungsfähigkeit sowie die Preisverhandlungen von Vutrisiran, welches deutlich höhere Therapiekosten als Tafamidis aufweist.