Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Zystische Fibrose, mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, ≥ 6 Jahre) – Einstellung eines Verfahrens zur Nutzenbewertung

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) stellt das vereinfachte Nutzenbewertungsverfahren für das Orphan Drug Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor zur Behandlung von Zystischer Fibrose bei Patienten ab 6 Jahren mit bestimmten Mutationen ein. Dies geschieht, weil der Umsatz des Arzneimittels die 30-Millionen-Euro-Schwelle überschritten hat. Infolgedessen verliert das Medikament seine Privilegierung und der pharmazeutische Unternehmer muss vollständige Nachweise zum medizinischen Zusatznutzen im Verhältnis zu einer zweckmäßigen Vergleichstherapie vorlegen.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) stellt das laufende Nutzenbewertungsverfahren für das Orphan Drug Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Alyftrek) ein. Das Arzneimittel zur Behandlung von zystischer Fibrose bei Patienten ab 6 Jahren mit bestimmten Mutationen hatte die Umsatzschwelle von 30 Millionen Euro überschritten. Damit entfällt die gesetzliche Annahme eines Zusatznutzens; der G-BA fordert stattdessen einen vollständigen Nachweis des medizinischen Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. Dies betrifft Patienten mit zystischer Fibrose ab 6 Jahren mit mindestens einer Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen.