Arzneimittel-Richtlinie/Anlagen XII und XIIa: Givinostat (Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 6 Jahre, Kombination mit einem Corticosteroid) – Kombinationstherapie

Der G-BA hat Givinostat für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei gehfähigen Patienten ab 6 Jahren in Kombination mit Corticosteroiden bewertet. Obwohl der Zusatznutzen als Orphan Drug durch die Zulassung prinzipiell als belegt gilt, sieht der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Dies liegt an methodischen Limitationen der Zulassungsstudie, wie statistischen Unsicherheiten, fehlenden Werten und einer unklaren klinischen Relevanz der beobachteten Effekte auf motorische Fähigkeiten, sowie fehlenden Daten zur Lebensqualität. Betroffen sind somit gehfähige DMD-Patienten ab 6 Jahren, die diese spezifische Kombinationstherapie erhalten.

Der G-BA hat den Zusatznutzen des Orphan Drugs Givinostat für gehfähige Patienten ab 6 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie in Kombination mit einem Corticosteroid bewertet. Obwohl der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt gilt, konnte er aufgrund von Limitationen in den Zulassungsstudien nicht quantifiziert werden. Daher sieht der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.