Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Sepiapterin (Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie)

Der G-BA-Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Sepiapterin (Sephience) zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Phenylketonurie (PKU), das als Orphan Drug zugelassen ist. Trotz des belegten Zusatznutzens für Orphan Drugs durch die Zulassung, stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein. Dies begründet sich durch erhebliche Limitationen der Studien, wie die Beschränkung auf Sepiapterin-Responder, kurze Beobachtungszeiträume und methodische Mängel. Für erwachsene und pädiatrische Patienten mit PKU-assoziierter HPA liegt somit lediglich ein „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ vor, was die Grundlage für die nachfolgenden Preisverhandlungen maßgeblich beeinflusst.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertete Sepiapterin (Sephience) für die Behandlung von Hyperphenylalaninämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie (PKU). Für das als Orphan Drug zugelassene Arzneimittel stellte der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Dies begründet sich durch erhebliche Limitationen der vorgelegten Studien – insbesondere die Beschränkung auf Sepiapterin-Responder und zu kurze Beobachtungszeiträume –, welche eine exakte Quantifizierung des Zusatznutzens nicht zulassen.