Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Beremagen geperpavec (Wundbehandlung bei dystropher Epidermolysis bullosa, alle Altersgruppen)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Aufnahme des Wirkstoffs Beremagen geperpavec (Vyjuvek) in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) beschlossen. Dieses Medikament ist für die Wundbehandlung bei Patienten aller Altersgruppen mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit COL7A1-Genmutation vorgesehen. Obwohl aufgrund des Orphan-Drug-Status ein medizinischer Zusatznutzen als belegt gilt, wurde dieser vom G-BA als "nicht quantifizierbar" eingestuft, wobei Studien einen Vorteil beim vollständigen Wundverschluss zeigten. Die Aufnahme bedeutet, dass das Arzneimittel nun für diese seltene und schwerwiegende Erkrankung von den Krankenkassen erstattet wird.

Der G-BA bewertete das Orphan Drug Beremagen geperpavec (Vyjuvek) zur Wundbehandlung bei dystropher Epidermolysis bullosa (DEB). Betroffen sind Patienten aller Altersgruppen mit DEB und COL7A1-Genmutationen. Es wurde ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" festgestellt. Dies liegt daran, dass das Studiendesign zwar einen signifikanten Vorteil beim vollständigen Wundverschluss zeigte, aber keine umfassende Nutzen-Schaden-Abwägung oder Quantifizierung anderer relevanter Endpunkte (z.B. Lebensqualität, Nebenwirkungen) zuließ.