Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Mirdametinib (Neurofibromatose Typ 1 (NF1); ≥ 2 Jahre)

Der G-BA hat beschlossen, Mirdametinib (Handelsname Ezmekly) zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Patienten ab 2 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) in die Arzneimittel-Richtlinie aufzunehmen.

Für diese Patientengruppe wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen angenommen, da die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt, obwohl ein Vorteil bei der Verringerung des Tumorvolumens festgestellt wurde.

Wichtige Änderungen sind die Einführung dieses neuen Wirkstoffs als Monotherapie und die Festlegung, dass die Therapie nur von spezialisierten Fachärzten eingeleitet und überwacht werden darf. Die Jahrestherapiekosten liegen zwischen 79.031,49 € und 315.399,50 €.

Der G-BA hat den Zusatznutzen von Mirdametinib (Ezmekly) zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Patienten ab 2 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bewertet. Obwohl eine relevante Reduktion des Tumorvolumens festgestellt wurde, ist der Zusatznutzen aufgrund des einarmigen Studiendesigns und fehlender Vergleichsdaten nicht quantifizierbar. Das Arzneimittel wurde unter "Besonderen Bedingungen" zugelassen, und die Therapieeinleitung und -überwachung soll durch erfahrene Fachärzte erfolgen. Es gibt keine Benennung von Kombinationspartnern, da Mirdametinib als Monotherapie zugelassen ist.