Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Concizumab (Neues Anwendungsgebiet: Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor-VIII-Inhibitoren)
Zusammenfassung
Der G-BA hat beschlossen, dass für Concizumab (Alhemo) zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren kein Zusatznutzen gegenüber den etablierten Therapien (Faktor-VIII-Präparate oder Emicizumab) belegt ist.
Betroffen sind Jugendliche und Erwachsene ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A, die keine Faktor-VIII-Hemmkörper aufweisen.
Die wichtigste Änderung ist die Feststellung des fehlenden Zusatznutzens, basierend auf dem Fehlen geeigneter Studiendaten. Dies hat zur Folge, dass Concizumab, obwohl deutlich teurer als die Vergleichstherapien, keinen zusätzlichen therapeutischen Vorteil bietet.
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Zusammenfassung der Tragenden Gründe
Hauptinhalt und Ziel: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet den Zusatznutzen des Arzneimittels Concizumab (Alhemo) für ein neues Anwendungsgebiet gemäß § 35a SGB V. Ziel ist es, festzustellen, ob Concizumab einen therapeutisch bedeutsamen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie aufweist.
Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel; FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, die eine Routineprophylaxe von Blutungen benötigen.
Wichtige Änderungen: Der G-BA kommt zu dem Schluss, dass für Concizumab in diesem Anwendungsgebiet kein Zusatznutzen belegt ist. Dies liegt daran, dass der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Studien zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt hat. Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate oder Emicizumab.
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