Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: fortgeschrittene systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie)

Der G-BA hat am 16. April 2026 die Nutzenbewertung des Orphan Drugs Avapritinib für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose (ASM, SM-AHN, MCL) nach mindestens einer Vortherapie neu bewertet. Ziel ist die Aktualisierung der Arzneimittel-Richtlinie nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Grenze. Die wichtigste Änderung ist, dass kein Zusatznutzen von Avapritinib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Midostaurin, Cladribin, Imatinib) belegt werden konnte, da keine bewertbaren Daten vorlagen.

Der G-BA hat eine Neubewertung des Orphan Drugs Avapritinib (Ayvakyt) vorgenommen, da die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten wurde. Das Arzneimittel ist für erwachsene Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose (ASM, SM-AHN, MCL) nach mindestens einer Vortherapie zugelassen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie mit Midostaurin, Cladribin und Imatinib festgelegt. Ein Zusatznutzen von Avapritinib konnte jedoch nicht belegt werden, da die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Studien (PATHFINDER und EXPLORER) keine direkten Vergleiche mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie zuließen.