Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Diflunisal (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Der G-BA Beschluss vom 7. Mai 2026 betrifft die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Diflunisal (Handelsname Attrogy) zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss fügt Diflunisal in die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) ein und bewertet dessen Zusatznutzen im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Vutrisiran).

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind etwa 360 erwachsene Patienten in Deutschland mit hATTR-Amyloidose und Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.

Wichtige Änderungen: Es wurde kein Zusatznutzen von Diflunisal gegenüber Vutrisiran festgestellt, da keine geeigneten Studiendaten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Diflunisal sind mit ca. 92.864,76 € pro Patient deutlich geringer als für Vutrisiran (ca. 149.203,12 €).

Der G-BA hat den Nutzen des Arzneimittels Diflunisal (Attrogy) zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) bewertet. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Vutrisiran festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Daten zu Vutrisiran vorlegen konnte und die vorgelegte Studie (H-23750) Placebo als Vergleichsarm nutzte, ist ein Zusatznutzen von Diflunisal gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die Bewertung betrifft erwachsene Patienten mit dieser seltenen Erkrankung.