Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Selumetinib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: Neurofibromatose Typ 1 (≥ 3 bis < 18 Jahre))

Der G-BA hat eine Neubewertung des Orphan Drugs Selumetinib (Koselugo) vorgenommen, da die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten wurde. Das Ziel ist die Anpassung der Arzneimittel-Richtlinie für die Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1).

Betroffene Patientengruppen: Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit NF1. Erwachsene sind nicht mehr Teil des Anwendungsgebiets des Beschlusses, obwohl sie in der Zulassung enthalten sind.

Wichtige Änderungen:

• Anwendungsgebiet: Beschränkt sich nun auf Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche.
• Zusatznutzen: Es wird ein "Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" gegenüber der Best-Supportive-Care festgestellt, basierend auf einer Verbesserung des Tumorvolumens.
• Qualitätsgesicherte Anwendung: Die Behandlung soll durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin/Hämatologie/Onkologie oder Kinder- und Jugendmedizin (Neuropädiatrie/pädiatrische Hämatologie/Onkologie) erfolgen.
• Therapiekosten: Die jährlichen Therapiekosten für Selumetinib liegen zwischen ca. 97.000 € und 292.000 € pro Patient.

Hauptinhalt und Ziel: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Selumetinib (Koselugo) neu bewertet, da der Umsatz die 30-Millionen-Euro-Grenze überschritten hat. Ziel ist es, den Zusatznutzen des Medikaments im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie festzustellen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1). Die Leistung ist die Monotherapie mit Selumetinib.

Wichtige Änderungen: Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde "Best Supportive Care" (BSC) festgelegt. Der G-BA stellte einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Selumetinib fest, basierend auf einer relevanten Reduktion des Tumorvolumens (Zielläsion) gegenüber dem Ausgangswert, obwohl die Datenlage aufgrund des einarmigen Studiendesigns Limitationen aufweist. Eine Benennung von Kombinationspartnern entfällt, da Selumetinib als Monotherapie zugelassen ist.