Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze (Indolente systemische Mastozytose (ISM))

Der G-BA hat eine Neubewertung des Orphan Drugs Avapritinib für die Behandlung von Erwachsenen mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen vorgenommen, nachdem die 30-Millionen-Euro-Grenze überschritten wurde.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss aktualisiert die Nutzenbewertung von Avapritinib (Handelsname AYVAKYT) gemäß § 35a SGB V. Ziel ist es, den Zusatznutzen des Medikaments im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) zu bestimmen und die Voraussetzungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung festzulegen.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen, bei denen eine symptomatische Behandlung nicht ausreicht. Die Anzahl der betroffenen Patienten wird auf ca. 715 bis 1000 geschätzt.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Avapritinib fest. Dies basiert auf Vorteilen in den Bereichen Morbidität (z.B. Hautsymptome, globale Symptomlast) und gesundheitsbezogener Lebensqualität (z.B. Gesamtscore, Symptome, soziales Leben). Die Behandlung soll nur durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgen. Die Jahrestherapiekosten für Avapritinib belaufen sich auf 173.780,88 € pro Patient.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet Avapritinib (Ayvakyt) neu für die Behandlung der indolenten systemischen Mastozytose (ISM) bei Erwachsenen mit mittelschweren bis schweren Symptomen, bei denen symptomatische Behandlungen nicht ausreichen. Ziel ist es, den Zusatznutzen des Medikaments im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) zu bestimmen, nachdem die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten wurde.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen, die auf andere symptomatische Behandlungen nicht ausreichend ansprechen. Die Leistung ist die medikamentöse Therapie mit Avapritinib.

Wichtige Änderungen: Die zweckmäßige Vergleichstherapie wurde von einer individualisierten Therapie, die auch Cladribin, Peginterferon alpha-2a +/- Prednison und Midostaurin umfasste, auf "Best Supportive Care" (BSC) allein geändert. Der G-BA stuft den Zusatznutzen von Avapritinib als "gering" ein, basierend auf Verbesserungen der Hautsymptomatik und der Lebensqualität, jedoch mit Unsicherheiten bezüglich der Umsetzung der BSC in der zugrunde liegenden Studie.