Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze (Komplement-3-Glomerulopathie)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Aufnahme einer neuen Nutzenbewertung in Anlage XII.

Gegenstand des Beschlusses ist die Neubewertung des Wirkstoffs Iptacopan (Handelsname Fabhalta) zur Behandlung von Erwachsenen mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Mycophenolatmofetil in Kombination mit Kortikosteroiden) nicht belegt ist, da keine bewertbaren Daten für relevante Endpunkte wie Morbidität und Lebensqualität vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Iptacopan belaufen sich auf ca. 383.152 € pro Patient, während die Kosten der Vergleichstherapie zwischen etwa 1.126 € und 2.253 € liegen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Iptacopan (Fabhalta):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Iptacopan zur Behandlung der seltenen Nierenerkrankung C3-Glomerulopathie (C3G) neu bewertet, nachdem das Arzneimittel die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro für Orphan Drugs überschritten hatte. Ziel war die Feststellung eines therapeutischen Mehrwerts gegenüber der nun individuell festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft erwachsene Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G), die Iptacopan in Kombination mit einem RAS-Inhibitor erhalten (bzw. bei denen dieser kontraindiziert ist).

Wichtige Änderungen und Ergebnis Obwohl Iptacopan zuvor als Orphan Drug einen fiktiven Zusatznutzen genoss, wurde nun ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft. Der G-BA begründete dies damit, dass die vorgelegten Studiendaten (Studie APPEAR-C3G) für die relevante Teilpopulation im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Mycophenolatmofetil plus Kortikosteroide) keine ausreichenden oder geeigneten Daten zu patientenrelevanten Endpunkten wie Lebensqualität oder Morbidität lieferten.