Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)

Dieser Beschluss betrifft die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Angaben zum Wirkstoff Iptacopan in Anlage XII.

In der Anlage XII wurde für den Wirkstoff Iptacopan zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) sowohl für nicht vorbehandelte als auch für vorbehandelte erwachsene Patienten mit hämolytischer Anämie festgestellt, dass ein Zusatznutzen gegenüber den jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapien (u. a. Eculizumab, Ravulizumab oder Pegcetacoplan) nicht belegt ist. Da für beide Patientengruppen keine bewertbaren Daten vorlagen, konnten keine Vorteile in den Kategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität oder Nebenwirkungen festgestellt werden. Die Jahrestherapiekosten für Iptacopan belaufen sich auf ca. 383.152 € pro Patient, während die Kosten der Vergleichstherapien je nach Patientenpopulation und Wirkstoffkombination zwischen ca. 301.859 € und 595.285 € liegen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Iptacopan (Fabhalta):

Hauptinhalt und Ziel Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Iptacopan zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) neu bewertet, da der Wirkstoff die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit das vereinfachte Verfahren für Orphan Drugs endete. Ziel war die Bestimmung des therapeutischen Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung umfasst erwachsene Patienten mit PNH und hämolytischer Anämie, unterteilt in zwei Gruppen:

• Gruppe a: Nicht vorbehandelte Patienten.
• Gruppe b: Vorbehandelte Patienten, die trotz Therapie weiterhin eine hämolytische Anämie aufweisen.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Für beide Patientengruppen wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft, da der pharmazeutische Unternehmer entweder keine Daten vorlegte (Gruppe a) oder die eingereichten Studiendaten (APPLY-PNH) aufgrund einer unpassenden Vergleichstherapie als nicht geeignet bewertet wurden. Eine wesentliche formale Änderung ist die Anpassung der zweckmäßigen Vergleichstherapie, die nun für nicht vorbehandelte Patienten auch den Wirkstoff Pegcetacoplan einschließt.