Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Bereich der Anlage XII bezüglich der Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung für den Wirkstoff Etranacogen Dezaparvovec zur Behandlung von Hämophilie B. Ziel der Änderung ist die Anpassung der Vergleichstherapie, der Auswertungsmodalitäten sowie der Fristen für die Datenübermittlung.

Die Änderungen betreffen die Anlage XII der AM-RL (Beschluss zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung vom 12. Mai 2023) wie folgt:

• Nummer 1.1. – Die Vergleichstherapie (Comparator) im PICO-Schema wird um die Wirkstoffe Marstacimab und Concizumab ergänzt.
• Nummer 1.4 – Die Vorgaben zu den Auswertungen werden dahingehend angepasst, dass sich die entsprechende Angabe nun auf die zweite statt auf die erste Zwischenanalyse bezieht.
• Nummer 1.5 – Die Anforderungen an das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan werden um die Berücksichtigung von Marstacimab und Concizumab in der Sensitivitätsanalyse erweitert.
• Nummer 2.3 – Die Fristen für die Vorlage von Zwischenanalysen werden neu gefasst: Eine starre Frist (54 Monate) entfällt, ein Zeitraum wird von 36 auf 44 Monate verlängert und der Fristbeginn wird einheitlich auf den Beginn der Datenerhebung bezogen.
• Nummer 3 – Die Frist für die Vorlage der finalen Auswertungen zur Durchführung einer erneuten Nutzenbewertung wird vom 2. November 2029 auf den 1. Juli 2030 verschoben.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des Beschlusses:

Der G-BA passt die Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für die Gentherapie Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B) an, indem er aufgrund verzögerter Patientenrekrutierung die Fristen für Zwischenanalysen verlängert und die geforderte Fallzahlschätzung verschiebt. Wesentliche Neuerung ist die Erweiterung der Vergleichstherapie (Komparator) um die Wirkstoffe Marstacimab und Concizumab, um den aktuellen Stand der medizinischen Erkenntnisse abzubilden. Diese Änderungen betreffen erwachsene Patienten mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B ohne Inhibitoren und müssen vom pharmazeutischen Unternehmer in einem Addendum zum Studienprotokoll bis April 2028 umgesetzt werden.